太阳成集团|优衣库百度云|世界首例：北大教授以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病
2025-07-15 03:37:56 太阳集团电子游戏制药
从实验到临床ღღ、从原理到实践ღღ，数年的努力后ღღ，世界首例通过基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者的案例初步报道ღღ。
在首次完成基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者的过程中ღღ，邓老师和同事们经历了怎样的求索？这项技术的原理和前景又如何？闲言少叙ღღ，快来文中找到答案太阳成集团ღღ！
近日ღღ，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组ღღ、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作ღღ，在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》（CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia）的研究论文ღღ，标志着世界首例通过基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了ღღ！
邓宏魁课题组对运用基因编辑技术治疗白血病ღღ、艾滋病等血液系统相关疾病的临床治疗持审慎乐观态度ღღ。未来的研究领域将着重于基因编辑效率和临床应用安全ღღ。
自二十世纪八十年代以来ღღ，艾滋病造成了重大的公共卫生问题和社会问题ღღ。这是一种让人谈之色变的病毒型传染病ღღ，艾滋病毒通过破坏T细胞ღღ，能削弱机体抗感染和癌症的防御功能优衣库百度云ღღ，患者多死于严重感染和癌症ღღ。
艾滋病之所以成为人类健康的“杀手”ღღ，是因为HIV病毒会识别并摧毁人体T细胞ღღ。而病毒是怎么“认出”T细胞的呢？不是因为它“看得到”ღღ，而是由于T细胞表面“特异性受体”的存在ღღ。
1996年ღღ，艾滋病研究领域取得了里程碑式进展ღღ：HIV病毒入侵T细胞的主要共受体CCR5被发现（邓宏魁教授是主要发现者之一）ღღ。艾滋病病毒表面的某种蛋白会与CD4阳性T细胞表面的受体结合ღღ，在CCR5的帮助下ღღ，实现对免疫系统的破坏ღღ。
那么ღღ，如果少了CCR5的帮助ღღ，是不是就能阻止HIV的肆虐呢？事实正是如此ღღ。随后的研究发现ღღ，CCR5-Δ32纯合突变的CD4阳性T细胞具有抵御HIV感染的能力ღღ。这一基因突变后ღღ，免疫细胞表面的CCR5受体就会发生变化ღღ，艾滋病病毒表面的某种蛋白与CD4阳性T细胞表面的受体结合就无法照常进行了ღღ。
2007年ღღ，患有白血病合并艾滋病的“柏林病人”在接受具有CCR5-Δ32突变的造血干细胞移植后ღღ，实现了“功能性治愈”ღღ。这位名叫蒂莫西·布朗的病人同时患有艾滋病和白血病ღღ，2007年他在柏林接受放射疗法和造血干细胞移植ღღ，具有CCR5-Δ32突变的造血干细胞在成功移植后能在体内分化为具有CCR5-Δ32突变的T细胞ღღ，因此这种治疗方法不仅能治愈白血病ღღ，同时也治愈了艾滋病ღღ；2019年ღღ，“伦敦病人”案例的证明此前“柏林病人”并非个例优衣库百度云ღღ。因此ღღ，通过基因编辑敲除成体造血干细胞上CCR5基因ღღ，再将编辑后的细胞移植到艾滋病患者体内有可能成为“功能性治愈”艾滋病的新策略ღღ。
适合“干细胞移植疗法”的细胞要从哪里来呢？即使CCR5-Δ32突变率较高的高加索人种中ღღ，其纯合概率也仅有1%ღღ，十分稀有ღღ。因此研究人员想到ღღ，能不能人工“创造”出这样的“突变”ღღ，然后移植给患者呢？
当然可以太阳成集团ღღ！这也正是邓宏魁教授课题组采取的方案ღღ。在成体造血干细胞上敲除CCR5基因ღღ，结合已经在临床上成熟应用的造血干细胞移植技术将编辑后的细胞移植给患者ღღ。造血干细胞在患者体内增殖太阳成集团ღღ、分化ღღ，最终可以形成能够抵御HIV病毒感染的免疫细胞ღღ。更重要的是ღღ，该策略编辑成体细胞ღღ，不会遗传给后代ღღ，不存在伦理问题ღღ，是理想的治疗策略ღღ！
CRISPR是原核生物（比如细菌）基因组内的一段重复序列ღღ，该类基因组中含有曾经攻击过该细菌的病毒的基因片段ღღ。它是怎么成为“剪刀”的呢？这还要从它的作用说起ღღ。
病毒在攻击目标细胞时ღღ，会把自身DNA整合到宿主细胞中ღღ。面对此等“不速之客”ღღ，细菌会利用各种方法“清理门户”ღღ，CRISPR/Cas9系统就是其中的一种ღღ。这是一种存在于细菌当中的后天免疫机制ღღ，它能识认出外来DNA并加以记录ღღ。以后ღღ，如果有相同的病毒再次“来犯”ღღ，这种机制就能立刻将其识别ღღ，并摧毁其DNAღღ，防止自身沦为“病毒工厂”ღღ。
自然环境中的CRISPR机制可以清除外来的DNA片段ღღ，是细菌保护自身的“利剑”ღღ；而在研究人员手中ღღ，它就成为了基因编辑的“剪刀”ღღ。2017年ღღ，邓宏魁课题组建立了利用CRISPR/Cas9进行人造血干细胞基因编辑的技术体系ღღ。利用这种比传统的基因编辑组技术更易用ღღ、成本更低的技术ღღ，他们完成了人成体造血干细胞上CCR5基因的敲除ღღ。
除了精准的“剪刀”之外ღღ，课题组还有“额外技能包”ღღ：通过缩短Cas9在细胞内的持续时间ღღ、引入配对gRNA等策略ღღ，他们实现了极低的脱靶效率ღღ，做到了高效的基因编辑ღღ；而通过非病毒转染的方式将Cas9-gRNA核糖核蛋白复合体递送进细胞ღღ，还规避了外源DNA的引入太阳成集团太阳成集团太阳成集团ღღ，使得治疗结果更加放心可靠ღღ。
2017年优衣库百度云ღღ，邓宏魁课题组优化此技术体系ღღ，致力于该技术的临床应用ღღ。通过原解放军第307医院伦理委员会审批后优衣库百度云ღღ，该研究组在ClinicalTrials.gov网站上进行了临床研究注册(NCT03164135)ღღ。
2017至2019年9月ღღ，研究组展开临床实验ღღ，采集白血病合并艾滋病患者动员后的外周血ღღ，从中获得CD34阳性的造血干细胞并对其进行基因编辑ღღ，然后与阴性细胞共同回输到患者体内ღღ。移植前结果表明ღღ：CD34+细胞上的CCR5基因敲除效率达到了17.8%ღღ。移植后ღღ，患者的白血病得到缓解ღღ！
随后为期19个月的临床观察发现ღღ：对该患者短暂停止服用抗HIV病毒药物ღღ，CD4细胞中的CCR5基因编辑效率有明显上升ღღ，证明了CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力优衣库百度云ღღ。重要的是ღღ，基因编辑效果在血液细胞中始终稳定存在ღღ，未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用ღღ！
这项长达多年的工作已经初步证明了基因编辑造血干细胞在临床应用中的可行性与安全性ღღ，势必将促进和推动该技术的临床应用ღღ。
除了艾滋病和白血病ღღ，其他血液系统相关疾病太阳成集团ღღ，如β地中海贫血等ღღ，均有希望利用以CRISPR为代表的基因编辑技术看到临床治疗的曙光ღღ！
关于该项研究的未来ღღ，邓宏魁教授表示太阳成集团ღღ，要通过各种方法优化基因编辑造血干细胞移植方案ღღ，以降低脱靶率优衣库百度云ღღ，实现100%的敲除效率ღღ。生物科技新药研发ღღ。太阳集团游戏ღღ。太阳成集团官网ღღ，suncitygroup太阳成ღღ。suncitygroupღღ，suncitygroup太阳集团
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